Al prossimo Encals verranno presentati i risultati dello studio di Fase III del Farmaco Orfano per il trattamento della Sla

In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024 Bruschettini Srl annuncia che il prossimo 17/20 giugno a Stoccolma verranno presentati i risultati ottenuti a conclusione dello studio clinico di Fase III del farmaco a base di acido tauroursodesossicolico (TUDCA) con indicazione per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). I risultati sul farmaco, che ha ottenuto la designazione Orfana da parte della Commissione Europea per il trattamento di questa patologia rara neurodegenerativa, verranno infatti illustrati nel corso dell’ENCALS - European Network to Cure ALS, dedicato a Università, Ospedali e Aziende che svolgono attività clinica e di ricerca sulla SLA. La sclerosi laterale amiotrofica è una rara malattia neurodegenerativa a carattere progressivo che colpisce il sistema nervoso centrale e che interessa i motoneuroni, portando alla riduzione graduale delle capacità di muoversi in autonomia, comunicare, alimentarsi e respirare. In Italia si stimano circa 6.000 pazienti (30.000 in Europa) e la prevalenza è maggiore negli uomini: persone che hanno la stessa diagnosi ma che possono avere forme di malattia molto differenti tra loro, con un’aspettativa di vita che può andare da alcuni mesi a qualche decennio, mediamente 3 anni. Attualmente per la SLA in Europa è disponibile un solo farmaco, il riluzolo, non risolutivo: è evidente, quindi, l’urgente necessità di nuove opzioni terapeutiche in grado di contrastare il decorso di questa grave patologia neurodegenerativa.